未来，小分子药研发还能否保持主导地位？生物药能否取而代之？口服剂型更为便利，为什么2016年注射剂药物占比还在增加？靶标蛋白数量之于创新，意味着什么？本文就一些热点问题进行探讨。依然以Pharmaprojects/Pipeline数据为基础进行分析。

1小原子核药 PK 生物体药：小原子核药照样市场导向，但话语权妥协

根据在研药物来源的不同，可将全球在研药物分为化学合成小分子药物、生物制品和天然来源药物三类，也可将这些类别进一步细分。
 
对于行业在宏观层面是倾向于小分子药物还是生物制品发展这一问题，还是值得探讨的。
 
虽然化学合成小分子药物的开发难度逐年增加，该类在研药物数量增长的可持续性存疑，但毫无疑问，化学合成小分子物质仍是候选药物的最主要来源，多年来该类药物占比均超过50%。未来一段时间内，化学合成的小分子药物仍将在新药研发物质来源方面占据主导地位，2016年该类药物数量增幅为11.3%，与全球在研药物数量增速基本相当。
 
正如我们所看到的，小分子药物依然占据主导地位，但生物制品的增速亦不能小觑，至于其未来能否逐渐取代小分子药物的位置，目前尚不可知。通过对1995-2016年相关研究数据进行分析后发现，传统的新化学实体药物的地位正在动摇。
 
生物制品自上世纪90年代出现，之后一直保持稳定增长，自2010年以来，虽然生物制品的发展在一定程度上得到了推动，但增长仍较为缓慢。而在过去的一年多时间中，生物制品得到了较为快速的发展。截至目前，生物制品在全球在研药物整体中的比例已超过33%，其跳跃式增长格外引人注意。从过去20多年的数据来看，目前在研生物制品的数量较1995年的数据几乎增长了一倍，表现还是值得肯定的。
 
从在研药物数量增幅来看，单克隆抗体类药物数量增速相对较快，2016年其增幅高达15.7%。但是，最引人注目的药物类别还是细胞治疗药物。自体（增幅为25.9%）、异源（23.4%）和普通（110%）细胞疗法，其在研药物数量平均增速可达47.2%。从这些数据不难看出，与细胞疗法相关的药物可能会成为未来新药研发的明星产品。

2给药经过PK：在研打剂平均水平增高

从在研类药给药有效手段的涉及到的信息看来，2020年在研类药给药有效手段名列居前六位的制剂包扩注射液体剂（数量统计为4575）、内服类药（3181）、外敷药（507）、吸多剂（393）和护眼使用（189）。

从市场占比来看，注射剂药品的占比已从2015年的47.4%增至50.0%，而口服制剂的占比略有下降，已从2015年的36.6%降至34.8%。2016年外用药（5.7% vs 5.5%）和吸入剂（4.6% vs 4.2%）的占比也出现了小幅下滑。
从数据资料看你，迄今为止在研的打剂保健药品要大于口服方式方式肌内注入液体剂。总之对占多数人群和服务业，口服方式方式给药途经均变得更加比较适合，但有怪物工程大碳原子抗癫痫制剂应该几乎都是使用打途经带来，治疗效果和靶向疗法性相比会更高些其他，而行物工程产品的高速开发也使打剂抗癫痫制剂占比例进一次加强。从吸气性胰岛素的市场中进行度看你，最好从迄今为止状态看你，沒有哪几种溶液剂比打剂更比较适合用作怪物工程大碳原子抗癫痫制剂的给药溶液剂。

3用途管理机制PK：抗体肉瘤涨势猛，可能出大经验

从在研性类药的用处原则看看，近年来排行居前十二位的用处原则涉及到抗体检测畅快剂（1704个）、防癌抗体检测的疗法方法（399个）、抗体检测仰类药（227个）、毛细血管形成仰类药（187个）和血细胞凋亡畅快剂（138个）。根据对在研性类药用处原则的分析一下，能使我们都更加深入谅解在研性类药的开发建设对策及及新的病症疗法模式。

抗癌免疫疗法为2015年初新增加的作用机制分类，目前其排名已升至第二位。该类别代表了一类新兴的给药策略，即免疫肿瘤药物。目前已发现，该类药物可被引入人体自身免疫系统以治疗癌症，并且可利用人体中一系列的靶标。目前包括大约40种不同的药理机理，例如PD-1拮抗剂、TIM3拮抗剂以及一系列CD细胞亚型拮抗剂。该类别已有大约400种在研药物品种，以及一些处于早期的候选药物。抗癌免疫疗法的发展表明，对于一个长期处于品种积累及发展策略选择阶段的行业，有些新进展可能会掀起一场研发风暴。目前免疫肿瘤学发展势头十分迅猛，未来很有可能创造出与化学合成小分子药物所产生的类似成就。
值得注意的是，排名居前五位的作用机制都是较为宽泛的作用类别。排名较为靠前的作用机制类别包括CD20拮抗剂（排名第39位）和PD-1拮抗剂（排名第70位）。预计到2017年，这些现状将会得到一些改变。

4靶标蛋白酶PK：人数猛增，体现科学创新减速

从抗癫痫性性药物剂量效用的靶标核球蛋白看到，痛苦的首要效用个人目标——阿片μ球蛋白激酶，仍是在研抗癫痫性性药物剂量最首要的效用内脏器官，2019年其在研抗癫痫性性药物剂量用量与2010年数据资料一致性，均为156个；糖皮艺刺激素球蛋白激酶照样排第2、位；癌肿损伤细胞分子、前端腺素脱色环化酶2（COX-2）、Her-2则分开位于再次至第六位。在TOP 10抗癫痫性性药物剂量靶标核球蛋白中，圣耀救赎光剑普遍看不出的靶标首要为肝癌靶标，其中包括Her-2（优化第5位）、表层生张细胞分子（EGF）球蛋白激酶（第6位）、动脉内皮生张细胞分子VEGF-A（第9位）。

现阶段的科研开发线中，全部在研制剂牵涉到及的靶标核蛋白酶共出151九个，而已于现在已设定的靶标核蛋白酶个数连续达2755个。

一年中新增靶标蛋白的数量，可以作为衡量新药研发行业创新程度的一个重要指标。在过去的12个月中，该行业新增靶标蛋白数量为113个，较去年的数据（77个）有显著提高。2013-2015年的靶标蛋白数量明显提升，表明行业药物创新速度正在逐渐加快。

5发行路线PK：选用合适路线提速发行

从各方面数据来看，制药研发行业正在不断壮大，研发产品线正在进一步扩张，且未见到减速或逆转的信号。但是，关于制药行业研发创新难度不断增加的认识，却是众多业内人士所认同的。对于采用何种措施可使药物更快速地进入市场，并且获得更佳的利润回报，是业内企业家最为关注的问题。
目前，全球用于加快药品审评的措施主要有获得孤儿药身份和快速审评药物资格两种。2013-2015年统计数据显示，获得孤儿药和快速审评药物资格的药物数量逐年增加，孤儿药数量已从2013年的299个增加至2015年的394个，快速审评药物数量已从2013年的50个增加至2015年的182个。
总的比喻，现在医疗药品迅猛审评逻辑主要是是将非常重要性口服药更迅猛地融入领域。这种管理工作机制还包括芬兰日前颁布实施的迅猛绿色通道、择优审评、迅速贷款审核、翻过针灸、便捷的临床研究开拓行动计划和适合传麻疹病证书软件（QIDP）从业资格等管理工作机制，欧洲经济共同体颁布实施的迅速审评管理工作机制，及及国外颁布实施的翻过性特色化性口服药（PIM）管理工作机制。从现在研究报告来了解，在医疗企业们来说，拥有这种管理工作机制和方式都显得进一步还具有吸重力力。

但是，行业中出现更多罕见病和孤儿药，与付费者对高药价的接受意愿之间，出现了越来越大的矛盾。归根结底，其实就是愿意为医疗健康水平的提升以直接或其他方式提供多少支持的问题。当前，伴随国家医保费用支出的增大，可获得的研发机会也在增多。制药行业的持续繁荣需要更多新的明星产品推动，但制药公司也会面临前所未有的商业和成本压力，进而对研发创新带来更多不确定因素。
值得庆幸的是，为了降低新药研发过程所具有的固有风险，提高研发回报率，国内新药研发企业近年来愈加重视理解全球在研新药发展的特点，并结合企业自身发展的优劣势特点，进而做出合理的判断和选择。