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(1)必须保留抗体和小核酸各自的靶向性和有效性;
(2)必须保留结构的稳定性,递送小核酸靶向特异性;
(3)必须保留内吞作用,内化后的小核酸需要发挥作用;
(4)必须降低或消除脱靶或副作用,减少或避免产生免疫反应。
(1)利用抗体药物的特异性作用,解决小核酸药物的靶向问题,使小核酸药物能进入细胞内,靶向mRNA;
(2)利用抗体药物的稳定性结构,提高小核酸的稳定性;
(3)促进小核酸药物安全、有效、选择性地治疗疾病等。
(1)小核酸药物与小分子化药和抗体药相比较具有显著优势,可能成为今后主流药物;
(2)小核酸药物可覆盖更多靶点,和可应用更多的临床适应症,具有更大的市场空间;
但是小核酸药物整体研发仍处于早期阶段,尤其是技术平台和专利平台需加快建设;小核酸药物技术难点仍有待多层突破。