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“美”天新药事-2021.09.28

2021-09-28
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“美”天新药事

医线药闻
1、CDE正式发布《口服液粉状注射剂交织不均度和中控摄入量企业单位不均度研发的工艺指点原理英文(听取提出的想法稿)》和《有机化学仿制药晶型研发的工艺指点原理英文(听取提出的想法稿)》。

2、Synlogic公司宣布,其利用合成生物学改造的微生物疗法SYNB1618和SYNB1934,在开展苯甲苯尿症(PKU)患者的2期临床试验中获得积极结果,患者血浆中的苯丙氨酸水平获得具有临床意义的下降。新闻稿指出,这一结果是对使用组成生态学学变革微生态学充当“活中医疗法”的基本特征印证。

3、Marinus Pharmaceuticals集团正式,美国的FDA现在已经授与其GABAA肾上腺素受体阳性反应别构调控剂ganaxolone的抗癌新药使用(NDA)择优审评条件,开展与CDKL5存在症(CDD)相关的羊角风不断。

4、CG Oncology宣布与罗氏(Roche)达成一项临床试验合作协议。将评估CG Oncology的在研溶瘤免疫检测治疗CG0070,与罗氏的PD-L1抑制剂阿替利珠单抗(atezolizumab,英文商品名为Tecentriq)联用的疗效与安全性。

5、4月27日,康方动物数字化研发管理的什么是创新侯选人药IL-4Rα单克隆抵抗能力皮下注射液(AK120)用以治疗方法灶性至慢性特应性过敏性皮炎(AD)的环球2期临床检验早已经起动,从而拥有俄罗斯FDA的答应。
投融药事

1、新一代的細胞调理产品公司TriArm Therapeutics Limited宣布完成A轮一共三期融资。至此TriArm在A轮融资总额为6千万美元。A轮投资得到Panacea Venture、VI Venture、HT Captial、Efung Capital、LO Co-Investment Fund、金浦健康基金和瑞伏医疗健康基金和其他国际投资公司大力支持。

2、近日,加利福尼亚州南旧金山, GenEdit, Inc. 是一家生物技术公司,其使命是凭借靶向保健法人体递送遗传基因制剂来设计规划医好性保健法,宣布已完成 2600 万美元的 A轮融资。新投资者有礼来制药、KTB Network, Ltd.、Company K Partners、Korea Investment Partners、DAYLI Partners、KB Investment、IMM Investment 和 TIMEFOLIO Asset Management,现有投资者 DCVC Bio、SK Holdings、Bow Capital 和红杉资本参与此次融资。

科技药研

1、近日,一篇发表在国际杂志Communications Biology上的研究报告中,来自纽约市立大学等机构的科学家们通过研究发现,能通过名为音猬因子(Shh,sonic hedgehog)增加信号的特殊药物或能抑制LID,而诸如此类疗法还有望帮助治疗大部分的帕金森疾病患者[1]

2、日前,一篇发表在国际杂志Blood Advances上的研究报告中,来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病(AML)的潜在致命性弱点,在实验室培养物和动物模型中,携带RARA超级增强子的AML细胞对药物疗法他米巴罗汀(tamibarotene)非常敏感,从而就延长了白血病患者的生存期并能减少其疾病负担。相关研究结果支持科学家们开展相应的临床试验来评估他米巴罗汀治疗携带高水平RARA的AML患儿的效果[2]

References

[1]Malave, L., Zuelke, D.R., Uribe-Cano, S. et al. Dopaminergic co-transmission with sonic hedgehog inhibits abnormal involuntary movements in models of Parkinson’s disease and L-Dopa induced dyskinesia. Commun Biol 4, 1071 (2021). doi:10.1038/s42003-021-02567-3
 [2]Monika W. Perez,Oscar Sias-Garcia,Alfred Daramola, et al. Defining the Transcriptional Control of Pediatric AML Highlights RARA as a Super-Enhancer Regulated Druggable Dependency, Blood Advances (2021). DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003737


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