肿瘤肿瘤体细胞&染色体组療法近几年新况迅猛发展壮大，为许多难治性常见消化道疾病症状供应了很有风险。逐渐染色体组转导和装饰能力、递送形式系统化、肿瘤肿瘤体细胞养育能力等邻域的迅速的新况，肿瘤肿瘤体细胞&染色体组医疗获取了的提升新况，背黑锅治性常见消化道疾病症状（尤其是是少见遗传基因性常见消化道疾病症状）供应了升级版的医疗工作理念和理念。

美迪西临床前研究服务涵盖药效学研究、药物安全性评价、药代动力学研究、生物分析等，建立完善的基因治疗产品研发平台可为细胞与基因治疗类产品提供药理药效、生物分布和安全评价研究的一站式服务。美迪西为细胞免疫治疗药物的临床前研发搭建了一站式的研究平台，涵盖了包括CAR-T、TCR-T以及CAR-NK和TIL细胞等在内的多种免疫治疗手段，运用丰富的动物模型和多种先进的分析技术，综合考虑不同研究项目的特点，已为客户完成了多个免疫治疗方案的临床前开发项目。

01 细胞&基因治疗药物药理药效学研究

CAR-T的制备与评价

质粒载体构建

将PD-1 shRNA整合到CAR质粒中，再通过慢病毒载体转导进T细胞，获得具有PD-1沉默功能的CAR-T细胞。结果表明，PD-1的有效沉默显著抑制了肿瘤微环境的免疫抑制作用，延长了CAR-T细胞的活化时间，从而产生了较长的肿瘤杀伤作用。PD-1沉默的CAR-T细胞显著延长了皮下前列腺和白血病异种移植小鼠的存活期。证明PD-1沉默技术是促进CAR-T细胞对皮下前列腺和白血病异种移植物治疗效果的合适解决方案[1]。此实验中质粒测序工作完全由美迪西完成。

CAR-T细胞杀伤试验

CAR-T上皮体组织细胞破坏试验体现CAR-T上皮体组织细胞依赖症性破坏较Mock-T上皮体组织细胞增多

动物模型

所用神经元&基因组手术治疗药物治疗的非临床医学的研究甲壳动物绘图（下表例子一部分，更好地可按第四关联模式参与网络咨询）

免疫系统重建人源化小鼠模型

Raji-luc荧光素标出淋疤瘤受损细胞诱导性的hPBMC免役机系统再建小鼠疗效整治的疗效探讨

双特异性CAR-T药效研究：CD19/BCMA

CAR-T体神经血细胞伤害性实验所表现CAR-T体神经血细胞依靠性伤害性较Mock-T体神经血细胞延长

细胞&基因治疗药物药代动力学研究

肺部细胞治疗分布的检测

qPCR和普鲁士蓝染色血细胞术取得的判断成果统一

03 细胞&基因治疗药物非临床安全性评价

在毒理学探析中，克服人类dna遗传医疗软件实施推进改革的的安全的稳定高性分析一下分析，有需要时还应分析添加人类dna遗传的表示结果的的安全的稳定高性。人类dna遗传医疗软件应适当在相关内容动植物种属含有效添加/暴晒。组织医疗（如CAR-T组织）的非临床护理的安全的稳定高性概率主耍具有：组织因素释放出来整合征（CRS）、可逆反应的脑神经致毒、B组织减小、靶向治疗与脱靶（on-target/off-tumor）、种植物抗宿主受损细胞病(GVHD)、CAR-T组织的成瘤性/致瘤性等。

参考文献

[1] Jing-E Zhou, et al. ShRNA-mediated silencing of PD-1 augments the efficacy of chimeric antigen receptor T cells on subcutaneous prostate and leukemia xenograft. Biomed Pharmacother. 2021 May;137:111339. doi: 10.1016/j.biopha.2021.111339.